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标的公司：赛诺菲公司（NASDAQ:SNY）
赛诺菲公司（NASDAQ:SNY）宣布，venglustat治疗常染色体显性遗传多囊肾病（ADPKD）的关键性II/III期研究未达到目标（futility criteria），已停止ADPKD的临床研究。
ADPKD是由PKD1或PKD2基因突变引起的，导致肾脏中的复杂物质——糖脂的积累。糖脂积累被认为是囊肿生长的重要驱动因素。囊肿生长不停会引起慢性疼痛，导致ADPKD患者肾功能减退和肾功能衰竭。ADPK的症状通常在30岁到40岁之间出现，但对于某些患者，ADPKD的症状可能早在儿童时期就开始出现。
Venglustat安全性与先前报道的结果一致，迄今为止，在所有临床项目中，共有500多名患者接受了长达四年的治疗。该研究的生物标志物数据证实，venglustat通过降低GL-1（一种积聚在特定细胞中的脂质）来有效抑制鞘糖脂（GSL）途径。
在对接受venglustat与安慰剂治疗的患者的总肾容量（TKV）的年化变化率进行独立分析后，分期PKD研究因无效而停止。分析显示，venglustat对TKV生长率（II/III期研究stage1的主要终点）没有明显的降低作用。这项中期分析表明，GSLs的减少可能在防止肾囊肿生长中不起重要作用，因此，可能不是ADPKD进展的主要途径。
赛诺菲已完成并正在进行评估venglustat治疗Gaucher病3型、Fabry病和GM2神经节苷脂病的研究。这些疾病是遗传基因异常引起的LSD。GSLs的异常积聚是某些溶酶体贮积病 (Lysosomal storage diseases,LSD）的核心，促进清除这些积聚的脂质的疗法已在Fabry病和Gaucher病中通过临床研究得到证实。在这种情况下，venglustat作为一种底物还原疗法（SRT），并被证实用于某些LSD。
关于Venglustat
GSLs异常积累与多种罕见疾病有关，导致细胞功能障碍和疾病进展。Venglustat是一种新型的口服研究疗法，旨在抑制一种叫做葡萄糖神经酰胺（GL-1）的物质在体内的异常积累，在产生糖脂中起着重要作用。在ADPKD基因小鼠模型中，抑制糖脂生成已被证明可以减少肾囊肿的生长。通过抑制GSL的异常积累，有可能延缓某些疾病的进展。Venglustat目前正在进行临床研究，其安全性和有效性尚未得到任何监管机构的评估。
